32例自闭症的研究结果表明，干细胞疗法是安全有效的

自闭症（autism spectrum disorders，ASD）,又称孤独症，是儿童时期广泛性发育障碍（Pervasive Developmental Disorder，PDD）中最为典型和常见的一种疾病，它的主要特征就是严重孤独、缺乏情感反应、语言发育障碍和刻板重复动作。  ASD不是单一疾病，而是涵盖三种病症的谱系，即(1) 阿斯伯格症，(2) 自闭症和 (3) 未另行说明的广泛性发育障碍 (PDD-NOS)。值得注意的是，ASD可能与其他神经发育障碍共存，例如ADHD或合并症，例如焦虑症、抑郁症、癫痫和听力障碍。已有研究证实，自闭症与炎症以及免疫失调相关，包括大脑炎症以及胃肠道的免疫失调。表现为自闭症儿童血清中巨噬细胞衍生的炎症趋化因子（MDC）水平升高，并且，严重自闭症儿童的血清MDC水平显著高于轻中度自闭症患者 。目前ASD目前ASD的早期干预以教育训练为主，目的在于改善核心症状，促进智力发展，培养生活能力，改善生活质量。这些传统的治疗手段，仅能使极少数的患者回归社会，大部分患者仍然处于生活难以自理的状态。还需要患者家庭以及社会付出难以承受的精神和经济方面双重的巨大压力。
因此，人们迫切需要找到一种可有效改善自闭症症状的治疗方法。干细胞疗法，可能是目前治疗孤独症的新选择。
干细胞治疗自闭症的原理：
研究发现，有科学家提出，自闭症的病根与脑内神经元受损和颅内供血不足有一定关联。而干细胞可以调节机体免疫功能，并通过自身分化和分泌细胞因子和神经肽刺激新生血管形成，改善脑内缺血缺氧状态，激活和修复脑内受损的神经细胞，从而减轻患者自闭症症的症状。
干细胞治疗自闭症的临床研究：
在《ASIA-PACIFIC PSYCHIATRY》国际期刊上，报道了一篇关于干细胞干预儿童自闭症的一项随机对照试验，取得了积极的研究结果。据文献中介绍，研究人员利用自体骨髓干细胞(BM-MSCs)干预儿童自闭症，主要目的是确定BM-MSCs与常规疗法相比的安全性和有效性。该项研究已经当地伦理委员会批准，并在临床试验注册中心注册。在经过患者或亲人的知情同意后，研究人员将32名5-15岁的自闭症患者，随机分配到干预组(N=14，平均年龄10.36±2.53岁)和对照组(N=18，平均年龄8.83±1.54 岁)，男性27例，女性5例。两组均接受了自闭症康复疗法，包括感觉运动增强、听觉训练、职业疗法、言语疗法、音乐疗法和锻炼。此外，所有患者均接受利培酮干预（每天0.06 mg/kg）。干预组在1个月内接受2次自体BM-MSCs鞘内注射（第一次，使用0.5-1 × 108自体BM-MSCs；1个月后，再次使用0.3-0.5×108自体BM-MSCs）。在基线以及干预后6个月和12个月时，使用儿童自闭症评定量表(CARS)、Gilliam自闭症评定量表第二版(GARS-II)和临床总体印象 (CGI)对患者进行评估。结果：①CARS总分变化：无论是第6个月还是第12个月，干预组与对照组相比，干预组CARS总分下降更为明显（P <0 .05；见表1）。②CARS-II自闭症指数变化：同样，与对照组相比，干预组GARS-II自闭症指数的改善趋势比干预组更为明显（见表2）。③CGI变化：尽管在基线和干预后6个月没有显示出显著的CGI疾病严重程度，但在干预后 12个月，两组之间存在显著差异(P =0 .049)。在第12个月时，干预组的CGI疾病严重程度评分与基线的平均差异显着更高(P =0 .004)，这表明干预组的症状临床改善程度更高（见表3）。安全性评价：总体来说，在所有患者中均未观察到与注射相关的副作用，例如住院并发症、12个月的短期和长期并发症。总 结：与常规治疗相比，干细胞疗法在一些自闭症相关指标方面取得了令人鼓舞的结果。但仍然需进一步研究不同干细胞疗法在ASD中的安全性和有效性，为更多自闭症患者带来希望。

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